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Es ist ein Antimetabolit, d.h. es wird bei der Zellteilung anstelle der Purinbasen Adenin und Guanin in die DNS eingebaut. Die entstehende DNS verliert dadurch ihre Funktion.
6-Mercaptopurin entsteht aus dem Prodrug Azathioprin durch Verstoffwechselung in der Leber. Gleichzeitig kann die Wirkung des 6-Mercaptopurins gesteigert werden, indem sein Abbau durch das Urikostatikum Allopurinol gehemmt wird. Dadurch können niedrigere Dosierungen angewandt werden, die weniger unerwünschte Nebenwirkungen hervorrufen.
Es wird vor allem in der Chemotherapie der Leukämie eingesetzt.
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